細胞治療涉及使用細胞及其產物(如外泌體)來治療各種疾病。這些細胞可以是病患自己的細胞(自體細胞),也可以是來自捐贈者的細胞(異體細胞)。這些細胞可以是經過特定條件培養或經過基因改造的。
目前主要的細胞治療方法包括:
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幹細胞療法:使用幹細胞來修復或替換受損的組織和器官。幹細胞具有分化成多種細胞類型的能力,因此在許多疾病的治療如白血病、神經退行性疾病和心臟病等顯示出巨大潛力。
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免疫細胞療法:利用病患自身的免疫細胞來對抗癌症及其他疾病。例如,嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法就是一種利用病患自身的T細胞,經過基因改造後再回輸體內,以識別和殺死癌細胞的治療方法。
基因治療的目的是通過修改患者的基因來治療或預防疾病。這種方法涉及將正常的基因導入患者細胞中,以替代或修復有缺陷的基因,也可將核酸載體直接送入體內。
主要的方法包括:
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基因替代:將健康的基因送入患者的細胞,以替代有缺陷的基因。例如,對於一些遺傳性疾病,可以通過送入功能正常的基因並使其適當表現來糾正基因缺陷。
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基因編輯:使用如CRISPR-Cas9這樣的技術,直接在細胞內對基因進行編輯,以糾正突變或移除有害的基因片段。這種技術具有精確和高效的特點,被廣泛應用於研究和治療各種疾病。
在這個領域我們有幾項正在開發的技術。AAV是目前基因治療中被使用最多的病毒載體,我們正在開發的AAV製備技術及可應用在此用途。另外,免疫細胞和幹細胞是比較難進行基因編輯的細胞種類,我們以利用transposase為基礎開發的技術可應用在這些難進行基因編輯的細胞種類上,目前都已得到良好的效率,使得這些細胞經過基因編輯後可以在疾病的治療上做應用。
細胞治療部分我們目前的發展重點是幹細胞在治療的應用,雖然在人體可分出來具幹細胞特性的細胞種類很多,但較具臨床應用價值的僅有胎兒階段的羊水幹細胞,臍帶血幹細胞(多為異體應用)及成體中的造血幹細胞及間葉幹細胞(mesenchymal stem cell)。其中又以間葉幹細胞具有最廣泛的應用潛能,包括免疫調節,支持造血作用,限制腫瘤生長,代謝調節,修復神經及心肌等多種組織的能力,是我們目前研發的重心。幹細胞治療可透過外泌體分泌蛋白及核酸等刺激組織修復再生,粒線體等胞器轉移,幹細胞自身分化取代死亡或損傷細胞等途徑達到治療的目標。同時間葉幹細胞可以被吸引到發炎或損傷的組織,因此使用上可有患部植入細胞,血液注射細胞,外泌體注射等不同方式。由於幹細胞在不同種類,不同來源及不同培養條件下特性可產生不小的差異,因此在療效上會有不穩定的現象。我們針對不同的用途,測試不同的培養方式,或以基因工程的方式使細胞特性或外泌體中的成分符合治療所需。目前我們在免疫調節,支持造血作用等用途上已有初步成果,將陸續針對不同適應症開發不同治療方案。目前關於再生醫療方面,利用一種已知可促進骨生長的材料以水凝膠的劑型用於牙槽骨的再生。